Santé

Nouveau traitement in-utérin : une avancée pour prévenir l’une des malformations congénitales les plus répandues.

Nouveau traitement in-utérin : une avancée pour prévenir l'une des malformations congénitales les plus répandues.

L’origine génétique

Saviez-vous qu’une malformation prenée en charge dès le ventre de la mère pourrait être traitée avant la naissance ? Le palais fendu est une malformation qui survient lorsque le tissu osseux qui recouvre le toit de la bouche ne fusionne pas complètement au milieu pendant la grossesse. Ce défaut de congénital touche environ 2 650 bébés chaque année aux États-Unis, selon les Centers for Disease Control and Prevention, faisant de lui l’une des malformations les plus courantes au monde.

Récemment, des chercheurs de l’Université de Utah Health ont peut-être trouvé une méthode pour traiter ce problème in utero. Leur étude a été publiée dans le journal Development.

Une découverte inattendue

Au départ, l’équipe de recherche souhaitait en savoir plus sur l’impact de deux ensembles de gènes, PAX9 et Wnt, sur la formation des dents. Cependant, ils ont découvert que ces gènes jouent aussi un rôle crucial dans la fusion des étagères palatines durant une période clé du développement fœtal.

En observant des souris génétiquement modifiées, elles ont constaté que les deux côtés du palais ne fusionnaient pas correctement en cas de manque de PAX9. De plus, elles avaient un niveau élevé de deux gènes inhibiteurs de la signalisation Wnt : Dkk1 et Dkk2.

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Une avancée prometteuse

Rena D’Souza, professeur de dentisterie à l’Université de Utah, décrit cette découverte comme une serendipité. C’est la première fois que le rôle de la voie Wnt pendant la fusion du palais a été établi.

Les chercheurs ont alors décidé d’explorer la possibilité de manipuler ces gènes pour éviter la malformation. Pour ce faire, ils ont administré un médicament appelé WAY-262611 à la mère souris via une injection dans la queue pendant la formation du palais.

Résultats encourageants

Ce traitement a permis de bloquer les gènes Dkk et d’activer les voies de signalisation Wnt, conduisant à une normalisation de la fusion du palais chez tous les souriceaux traités. Les chercheurs ont suivi ces animaux pendant 18 mois après le traitement et n’ont observé aucun effet néfaste sur leur santé.

L’objectif est de poursuivre les travaux pour garantir que cette thérapie à base de Wnt n’impacte pas d’autres systèmes d’organes en développement. Bien que la thérapie génique in utero pose des questions éthiques, les chercheurs envisagent d’explorer des méthodes de traitement pour les nouveau-nés.

D’Souza et son équipe restent optimistes quant aux perspectives de leur traitement. Elle rappelle l’impact dévastateur du palais fendu sur les enfants et espère que ce type de recherche permettra de réduire le besoin d’opérations coûteuses et douloureuses à l’avenir.

FAQ

Qu’est-ce qu’un palais fendu?

Le palais fendu est une malformation congénitale caractérisée par une séparation dans le palais, pouvant entraîner des difficultés à parler et à manger.

Comment se passe la recherche sur le palais fendu?

Les chercheurs examinent les gènes impliqués dans la formation du palais pour identifier de nouvelles thérapies, notamment en manipulant la signalisation cellulaire.

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Quelles sont les conséquences du palais fendu?

Les complications du palais fendu incluent des problèmes alimentaires, des infections de l’oreille et des défis dans l’élocution, nécessitant parfois une intervention chirurgicale.

Existe-t-il des traitements pour le palais fendu?

Oui, il existe des traitements chirurgicals pour corriger un palais fendu, et la recherche s’oriente vers des thérapies qui pourraient intervenir avant la naissance.

Pourquoi est-il important d’agir tôt?

Intervenir dès le début permet de réduire les complications et d’améliorer la qualité de vie des enfants souffrant de cette malformation congénitale.