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Ces derniers mois ont été marquants pour l’outil d’édition génétique CRISPR. En septembre 2016, des chercheurs en Allemagne ont mis au point une méthode pour utiliser CRISPR afin de corriger des mutations liées au cancer. Puis, en novembre, pour la première fois, des chercheurs chinois ont appliqué cette technologie sur un humain. Plus récemment, en janvier, des scientifiques ont identifié deux protéines anti-CRISPR, ce qui pourrait mener à un “interrupteur” CRISPR, offrant ainsi un meilleur contrôle sur cet outil dans des études humaines.
Des chercheurs de l’Université de Pittsburgh ont, à leur tour, utilisé CRISPR pour cibler le « centre de commandement » du cancer. Grâce à leur méthode, ils ont réussi à augmenter les taux de survie et à diminuer la taille de tumeurs agressives chez des souris, tout en préservant les cellules saines. Leur étude se concentre sur des gènes de fusion, des mutations résultant de la combinaison de deux gènes distincts, qui sont souvent associés à l’apparition de cancers. Leurs découvertes ont été publiées dans le journal Nature Biotechnology cette semaine.
Les chercheurs ont transplanté des cellules cancéreuses du foie et de la prostate humaines dans des souris, puis ont appliqué l’outil CRISPR ciblant les gènes de fusion. Dans le groupe témoin, le traitement a visé des gènes de fusion inexistants, ce qui a rendu l’approche inefficace. En conséquence, les tumeurs de ces souris ont presque quarante fois augmenté, se propageant généralement à d’autres parties du corps. Aucun membre de ce groupe n’a survécu.
En revanche, le groupe expérimental a reçu un traitement visant des gènes de fusion bien présents dans leurs tumeurs. Les résultats ont été impressionnants : les tumeurs ont rétréci de jusqu’à 30 % sans se propager. Fait remarquable, tous les animaux ayant reçu le traitement expérimental ont survécu jusqu’à la fin de l’étude, passant d’un taux de survie de 0 à 100 %.
Rémission ou Élimination ?
La particularité de ces gènes de fusion est qu’ils sont génétiquement uniques, ce qui en fait des cibles idéales pour CRISPR. L’outil peut alors les cibler et les remplacer par d’autres gènes, capables d’éliminer les cellules cancéreuses, tout en laissant les cellules saines intactes – ce que la chimiothérapie ne peut pas accomplir.
Bien que ces résultats soient prometteurs, ils ne garantissent pas que ce traitement soit efficace chez les humains, et aucun essai clinique n’a encore été planifié. Avant de procéder à des tests sur des sujets humains, les chercheurs souhaitent perfectionner leur méthode. Bien que l’étude montre que la technique peut mettre les cellules cancéreuses en rémission, les scientifiques cherchent à déterminer si elle pourrait également éliminer totalement le cancer.
Jian-Hua Luo, auteur principal de l’étude, a déclaré dans un communiqué que « c’est la première fois que l’édition génétique est utilisée spécifiquement pour cibler des gènes de fusion cancéreux ». Cela pose les bases d’une approche totalement novatrice pour traiter le cancer. Alors que d’autres traitements se concentrent sur les cellules cancéreuses elles-mêmes, cette approche vise le centre névralgique, empêchant ainsi une résurgence des cellules cancéreuses.
FAQ
Quelle est la technologie CRISPR ?
CRISPR est une méthode d’édition génomique qui permet de modifier l’ADN d’un organisme de manière précise et efficace. Elle peut supprimer, ajouter ou modifier des gènes spécifiques.
Quels types de cancers peuvent potentiellement être ciblés par cette technique ?
Les gènes de fusion, qui apparaissent dans divers types de cancers, comme ceux du foie ou de la prostate, peuvent être ciblés par cette nouvelle approche, ouvrant ainsi la voie à des traitements spécifiques.
Quel est le prochain pas pour ces recherches ?
Les chercheurs envisagent d’améliorer leur méthode avant de procéder à des essais cliniques sur des humains. Ils souhaitent évaluer l’efficacité totale du traitement sur le cancer.
Quelles sont les applications possibles d’autres traitements CRISPR ?
Au-delà du cancer, CRISPR a le potentiel d’être utilisé pour traiter des maladies génétiques, des infections et même pour modifier des traits chez des plantes et des animaux.
Existe-t-il des risques associés à l’utilisation de CRISPR ?
Bien que prometteuse, l’édition génomique par CRISPR soulève des préoccupations éthiques et des risques potentiels d’effets secondaires imprévus, nécessitant des études approfondies avant sa large utilisation.
