La Quête du Saint Graal
Les techniques d’édition génétique telles que CRISPR Cas9 sont indéniablement révolutionnaires, mais elles présentent des limites notables. L’une des plus importantes est leur incapacité à cibler des cellules stables et non divisantes, présentes dans des organes vitaux comme les yeux, le cerveau, le cœur, les reins et le foie.
Cependant, une étude récente publiée dans le journal Nature par des chercheurs de l’Institut Salk met en lumière une avancée significative. Cette recherche démontre qu’il est désormais possible d’éditer l’ADN de cellules qui ne se divisent pas, permettant ainsi une restauration partielle de la vue chez des souris souffrant de défauts génétiques.
Une nouvelle technologie d’édition génique restaure partiellement la vision chez des animaux aveugles.
Les chercheurs ont appliqué leur étude sur le réparation de l’ADN par un mécanisme connu sous le nom de NHEJ, présent dans la plupart des cellules. Ce processus consiste à réparer l’ADN endommagé en rejoignant les extrémités des brins originaux. Ils ont modifié cette voie pour l’adapter à la méthode d’édition CRISPR Cas9.
Pour transférer des instructions génétiques, ils ont utilisé un paquet d’insertion spécifique appelé HITI (intégration ciblée indépendante des homologues). Grâce à ce procédé, ils ont pu intervenir sur des cellules qui auparavant ne répondaient pas à CRISPR, leur permettant ainsi d’être modifiées génétiquement.
L’expérience a ciblé la rétinite pigmentaire, une maladie héréditaire provoquée par un gène défectueux qui entraîne la mort des cellules rétiniennes. Parmi ces gènes, figure le Mertk. Les scientifiques ont donc introduit un gène de remplacement chez des souris partiellement aveugles âgées de trois semaines. Au bout de huit semaines, les rongeurs ont présenté des signes de sensibilité à la lumière.
Des Possibilités Infinies
Si cette méthode est validée et perfectionnée, elle pourrait révolutionner l’ingénierie génétique. Les tentatives précédentes se concentraient sur les cellules souches embryonnaires, car celles-ci ont une grande capacité de division. Avec ce nouveau procédé, des anomalies génétiques présentes chez des adultes pourraient être corrigées.
Les chercheurs s’attachent actuellement à perfectionner cette technique pour améliorer son efficacité, qui ne s’élève actuellement qu’à 5 %, avec l’ambition de l’approcher des 100 %.
Les ambitions de cette équipe portent également sur des thérapies géniques visant des maladies telles que la dystrophie musculaire, l’hémophilie et la fibrose kystique. Ils prévoient que les premiers essais cliniques sur des humains pourraient commencer dans un délai de un à cinq ans.
FAQ
Qu’est-ce que CRISPR Cas9 ?
CRISPR Cas9 est une technique d’édition génétique qui permet de modifier des séquences d’ADN de manière précise, ouvrant la voie à des traitements potentiels pour de nombreuses maladies.
Quels sont les risques associés à l’édition génétique ?
Les techniques d’édition génétique peuvent entraîner des effets indésirables imprévus, tels que des mutations hors cible et d’autres modifications indésirables.
Pourquoi cibler les cellules non divisantes ?
Les cellules non divisantes, telles que celles des yeux ou du cerveau, sont souvent les plus touchées par des maladies génétiques, l’édition de leur ADN pourrait ainsi revêtir une importance cruciale.
Quelle est la prochaine étape pour ces recherches ?
Les chercheurs visent à tester davantage de gènes et à évaluer la sécurité et l’efficacité de leur méthode sur d’autres modèles animaux avant de passer à des essais cliniques sur l’homme.
Comment ces avancées pourraient-elles influencer la médecine à l’avenir ?
Ces avancées pourraient transformer les traitements pour de nombreuses maladies génétiques, rendant certaines affections autrefois incurables, désormais traitables grâce à des interventions génétiques ciblées.
