Perte de Patient
Il y a seulement une semaine, l’agence américaine FDA a donné son feu vert à la société pharmaceutique Novartis pour l’utilisation d’un nouveau traitement contre le cancer, la thérapie CAR-T. Cependant, cette organisation a décidé de suspendre d’autres essais suite au décès du premier patient en cours de traitement.
Détails de la Thérapie
La thérapie CAR-T utilise des cellules immunitaires du patient pour lutter contre le cancer. Ces cellules sont prélevées, modifiées pour y introduire un gène supplémentaire, puis réintroduites dans l’organisme. Les essais en cours testaient une version de cette thérapie utilisant des cellules immunitaires provenant d’un donneur, connue sous le nom de CAR-T “prête à l’emploi” ou universelle. Selon le MIT Technology Review, cette version modifiée représente une avancée significative.
La sociétébiopharmaceutique Cellectis a annoncé le 4 septembre la décision de la FDA, révélant que le patient décédé était un homme de 78 ans souffrant de néoplasie dendritique plasmocytaire blastyque (BPDCN). Bien qu’il ait reçu un traitement de Cellectis, il est mort huit jours plus tard suite à une réaction sévère.
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La FDA a également décidé de suspendre les tests de la thérapie CAR-T sur la leucémie, bien que celle-ci se soit révélée efficace chez deux nourrissons plus tôt cette année.
Conséquences Durables
Cellectis n’est pas la première société à faire face à la perte d’un patient lors d’un essai clinique. L’année passée, Juno Therapeutics a dû interrompre ses essais à la suite du décès de plusieurs patients. L’agence FDA était intervenue, mais après avoir apporté des ajustements, les essais ont pu reprendre. Cependant, d’autres décès ont conduit à l’annulation complète des tests.
Cellectis devra désormais naviguer auprès de ses investisseurs, car l’annonce a entraîné une baisse de son action. La société risque également de rencontrer plus de difficultés pour relancer ses essais. Même si elle n’est pas la première à connaître un tel évènement, elle est celle qui porte la responsabilité des derniers essais, et la FDA pourrait se montrer hésitante à reprendre les tests sans des mesures de sécurité appropriées.
D’autres sociétés, engagées dans des essais de thérapie CAR-T ou espérant obtenir des autorisations similaires à celle de Novartis, pourraient également être affectées. D’après Endpoints, Kite Pharma avait prévu une approbation, mais les actions de Cellectis pourraient ralentir ce processus.
Cellectis a déclaré dans un communiqué qu’elle travaillait en étroite collaboration avec la FDA et les chercheurs pour relancer les essais avec une version modifiée du protocole, incluant une réduction de la dose de UCART123. Le 28 août, le comité (DSMB) a recommandé de réduire la dose à 6,25 x 10^4 cellules UCART123 par kilogramme, et de limiter la cyclophosphamide à un total de 4g sur 3 jours. Les effets de ces ajustements restent encore à évaluer.
FAQ
Quels types de cancers peuvent être traités par la thérapie CAR-T ?
La thérapie CAR-T a montré son efficacité principalement contre les leucémies et certains lymphomes.
Quelles sont les principales étapes du processus CAR-T ?
Le processus implique la collecte de cellules immunitaires, leur modification génétique, et leur réintroduction dans l’organisme du patient.
Comment la FDA évalue-t-elle la sécurité des traitements CAR-T ?
La FDA exige des essais cliniques rigoureux pour garantir la sécurité et l’efficacité des traitements avant leur commercialisation.
Y a-t-il des risques associés à la thérapie CAR-T ?
Oui, les risques incluent des réactions sévères du système immunitaire et d’autres effets secondaires potentiellement dangereux.
Quel est l’avenir des essais clínicos sur la thérapie CAR-T ?
L’avenir dépend de la mise en œuvre de protocoles de sécurité améliorés et de la réaction des autorités de santé suite aux résultats des essais en cours.
