Un essai clinique inédit visant à inverser certaines pertes auditives grâce à des cellules souches va démarrer au Royaume-Uni, après feu vert de l’agence britannique du médicament (MHRA). L’objectif: vérifier si une thérapie régénérative peut réparer des structures de l’oreille interne abîmées et améliorer l’audition.
Ce que l’on s’apprête à tester
Le traitement, baptisé Rincell‑1, a été conçu pour régénérer les neurones auditifs de la cochlée. Ces cellules forment le “câblage” qui relie les cellules ciliées de l’oreille interne au tronc cérébral. Lorsqu’elles sont endommagées, les signaux sonores n’arrivent plus correctement au cerveau, entraînant une surdité neurosensorielle.
- Rincell‑1 repose sur des cellules souches embryonnaires programmées pour devenir des neurones auditifs matures.
- Elles sont administrées directement dans la cochlée au moment de la chirurgie d’implant cochléaire.
- Une fois sur place, l’ambition est qu’elles s’intègrent au tissu existant, recréent des connexions et permettent aux signaux de circuler à nouveau.
Les chercheurs à l’origine du projet, issus de l’Université de Sheffield et réunis au sein de la société Rinri Therapeutics, affirment que leur approche cible précisément les structures nerveuses les plus délicates de l’oreille interne.
Pourquoi c’est important
La perte auditive touche plus d’un milliard de personnes dans le monde. Les solutions actuelles, dont les implants cochléaires, rendent de grands services mais ne restaurent pas l’audition naturelle. Elles exigent par ailleurs que la cochlée conserve une architecture minimale pour fonctionner.
Au cœur du problème se trouvent les cellules ciliées, indispensables pour détecter les sons. Très sensibles, elles ne se renouvellent pas spontanément chez l’adulte. Avec l’âge ou après des lésions, ces cellules et les neurones qui les relient au cerveau se dégradent: la perception se brouille, les conversations deviennent difficiles, le bruit perturbe davantage et la fatigue auditive s’installe. C’est précisément ce cercle vicieux que Rincell‑1 veut briser.
Comment l’essai va se dérouler
- L’étude, randomisée, aura lieu au Royaume‑Uni et inclura environ 20 patients opérés pour un implant cochléaire.
- Deux profils seront examinés: des personnes souffrant de presbyacousie (perte auditive liée à l’âge, sévère à profonde) et d’autres présentant un trouble du spectre de la neuropathie auditive (ANSD), où l’oreille détecte le son mais l’acheminement de l’information vers le cerveau dysfonctionne.
- Au sein de chaque groupe, certains recevront une seule dose de Rincell‑1 pendant la chirurgie; les autres n’auront que l’implant, afin de comparer les résultats.
Les premiers objectifs porteront sur la sécurité et la tolérance de l’injection, puis sur des mesures d’efficacité (compréhension de la parole, perception dans le bruit, qualité de vie). Les responsables du programme soulignent que Rincell‑1 est pensé pour fonctionner de concert avec l’implant, tout en laissant ouverte la possibilité, à terme, d’un usage autonome si les preuves le permettent.
Un pari scientifique encadré
Réparer l’oreille interne est l’un des défis majeurs des médecines régénératives. Plutôt que d’essayer de forcer les cellules endommagées à se diviser, la stratégie consiste ici à transplanter des cellules capables de devenir des cellules fonctionnelles et de réorganiser la micro‑architecture de la cochlée. Si la greffe s’intègre et recrée un réseau neuronal efficace, une partie du traitement du signal pourrait être restaurée.
Il faut toutefois rester prudent: il s’agit d’un premier essai chez l’humain, avec un petit effectif. Les résultats mettront du temps à se préciser et ne seront peut‑être pas spectaculaires d’emblée. Mais une amélioration, même partielle, constituerait déjà un jalon important.
Et après ?
En cas de signaux positifs, des études plus larges seraient nécessaires pour confirmer les bénéfices, ajuster la dose, définir les patients les plus répondeurs et évaluer la durée de l’effet. Viendraient ensuite les étapes réglementaires vers une éventuelle autorisation de mise sur le marché.
FAQ
Qui pourrait être éligible à l’avenir si la thérapie fonctionne ?
Les premières cibles probables seraient des adultes avec perte auditive neurosensorielle sévère à profonde et une indication d’implant cochléaire. Les enfants, les pertes auditives d’origine conductive ou les formes mixtes nécessiteraient des études dédiées avant toute généralisation.
En quoi cela diffère-t-il d’une thérapie génique ?
La thérapie cellulaire apporte de nouvelles cellules capables de remplacer ou reconnecter celles qui manquent. La thérapie génique vise plutôt à corriger un gène défectueux dans des cellules existantes. Les deux approches peuvent être complémentaires mais ne répondent pas aux mêmes besoins.
Quels sont les risques potentiels d’une greffe de cellules souches dans l’oreille interne ?
Les risques envisagés incluent une réponse immunitaire, un échec d’intégration des cellules, une inflammation locale, voire, très rarement, une prolifération indésirable de cellules. Les essais précoces sont justement conçus pour surveiller étroitement ces aspects.
Quand pourrait-on espérer des résultats intermédiaires ?
Dans ce type d’étude, des données de sécurité et des signaux d’efficacité préliminaires peuvent apparaître en 12 à 24 mois. La confirmation robuste des bénéfices exige en général des essais plus longs et plus vastes.
Est-ce que cette approche pourrait un jour remplacer l’implant cochléaire ?
À court terme, l’objectif est plutôt de renforcer les performances avec l’implant. Remplacer totalement l’implant supposerait des preuves durables d’une restauration suffisante du réseau auditif, ce qui nécessiterait plusieurs étapes de recherche supplémentaires.
