Les avancées en matière de thérapies géniques
En mars dernier, un enfant souffrant de déficience immunitaire combinée sévère (SCID) est devenu le deuxième patient à bénéficier d’une thérapie génique commercialisée. Ce jeune patient a reçu un médicament nommé Strimvelis, développé par GlaxoSmithKline, qui semble capable de traiter cette maladie immunitaire rare. Bien que ce traitement ait reçu son approbation en mai 2016, la mise en œuvre de son usage commercial a rencontré plusieurs retards. Ces difficultés, comme l’a souligné le rapport de MIT Technology Review, sont principalement dues à des obstacles administratifs liés aux déplacements transfrontaliers et à la mise en place des modalités de remboursement.
Les défis des thérapies géniques
Les thérapies géniques modifient l’ADN des patients dans le but de les guérir. Cependant, elles sont plus complexes et plus coûteuses que les traitements traditionnels. Cela s’explique en partie par le fait qu’elles ciblent des maladies rares qui touchent un nombre limité de personnes. Par exemple, le coût du Strimvelis s’élève à 594 000 euros (environ 648 000 dollars), mais le nombre de personnes atteintes de SCID est très faible. Chaque année, aux États-Unis, 40 à 100 nouveaux cas sont diagnostiqués, tandis qu’en Europe, le chiffre ne dépasse pas 15. Sans traitement, les enfants atteints de SCID ne survivent généralement pas au-delà de deux ans.
Un précédent coûteux : Glybera
Le premier patient ayant bénéficié d’une thérapie génique a été traité avec Glybera, un médicament qui a été retiré du marché après un seul traitement en raison d’un manque de demande. Avec un coût exorbitant de 1 million de dollars, Glybera a souvent été décrit comme le médicament le plus cher du monde. Le secteur surveille donc de près la commercialisation de Strimvelis, espérant qu’il connaisse plus de succès que son prédécesseur. Tout échec pourrait également avoir des répercussions sur les autres développements thérapeutiques.
Perspectives de la thérapie génique
D’après les déclarations de GlaxoSmithKline, les complications du traitement, en particulier pour Strimvelis, expliquent une partie des retards. En effet, cette thérapie présente un caractère ex vivo, ce qui signifie que les cellules de moelle osseuse des patients doivent être réparées en dehors de leur corps avant d’être réintroduites. Ce processus technique exige un environnement spécialisé : à l’heure actuelle, le traitement n’est accessible qu’à Milan. Chaque pays de l’Union européenne doit également gérer le remboursement des coûts liés à l’accès à cette thérapie selon les règles de la santé transfrontalière en vigueur.
La question majeure reste de savoir si les patients futurs pourront bénéficier plus rapidement de ces traitements. Les défis liés à l’organisation des procédures d’accès à cette thérapie ont-ils été la principale raison des retards, ou sont-ils inévitables ? La société continue également de travailler sur la possibilité de préserver les cellules des patients, ce qui pourrait réduire la nécessité de déplacements. Si les retards persistent, cela pourrait compromettre la rentabilité de l’entreprise.
Les thérapies géniques sont maintenant installées dans le paysage médical, malgré un démarrage lent. La semaine dernière, Vivet Therapeutics, une startup dans ce domaine, a attiré des financements de la part de Novartis, Roche et d’autres investisseurs. Cette start-up prévoit de se lancer dans le traitement de maladies rares. Parallèlement, Spark Therapeutics prévoit de lancer sa thérapie génique pour la cécité d’ici la fin de l’année. Les entreprises de biotechnologie visent à étendre leurs traitements à des maladies plus courantes à mesure qu’elles progressent. La réussite ou l’échec de Strimvelis aura des conséquences sur le développement du secteur, mais ne l’arrêtera pas.
FAQ
Quels sont les effets secondaires potentiels des thérapies géniques ?
Les effets secondaires peuvent varier considérablement selon le type de thérapie et le patient. Des réactions allergiques, des anomalies sanguines ou des infections sont possibles.
Comment les thérapies géniques sont-elles régulées ?
Chaque traitement doit passer par des phases rigoureuses d’essais cliniques approuvés par des agences de santé avant d’être commercialisé.
Les thérapies géniques sont-elles accessibles à tous ?
L’accès dépend souvent des systèmes de santé locaux et des politiques de remboursement. Beaucoup de traitements sont très coûteux, ce qui peut les rendre inaccessibles pour certains patients.
Quelle est l’importance de la recherche dans ce domaine ?
La recherche continue est cruciale pour améliorer l’efficacité et la sécurité des thérapies géniques, ainsi que pour en réduire le coût.
Pourquoi les thérapies géniques ciblent-elles des maladies rares ?
Les maladies rares peuvent souvent être causées par une mutation génétique identifiable, ce qui fait de ces maladies des cibles idéales pour les interventions géniques.
