Essai clinique CRISPR
Dans une avancée majeure pour le domaine de l’édition génique, une entreprise pharmaceutique a demandé l’autorisation de conduire le tout premier essai clinique utilisant la technologie CRISPR. CRISPR Therapeutics envisage de démarrer des essais cliniques humains, financés par l’industrie, avec une thérapie à base de CRISPR dès 2018.
Cette demande, soumise aux autorités réglementaires européennes, propose de tester CTX001, un traitement CRISPR destiné aux patients souffrant de maladie à cellules falciformes et de β-thalassémie. Lors d’une interview avec le média Wired, Samarth Kulkarni, le PDG de CRISPR Therapeutics, a exprimé que ce moment était non seulement important pour leur entreprise, mais aussi pour tout le secteur. “Il y a seulement trois ans, les traitements basés sur CRISPR étaient perçus comme une fantasy de science-fiction, et aujourd’hui, nous y sommes.”
La technologie CRISPR, acronyme de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, est une méthode d’édition génique relativement récente, inspirée d’un système de défense bactérien. En termes simples, il s’agit d’un système programmable qui cible et modifie des morceaux spécifiques d’ADN, et peut également servir d’outil de diagnostic.
Au départ, les idées autour de l’édition génique pouvaient sembler appartenir à un cauchemar dystopique, où notre contrôle sur notre biologie apparaissait éthique. Toutefois, avec l’évolution de la technologie et les perspectives offertes par l’édition génique, CRISPR est désormais perçue comme un outil prometteur capable de sauver des vies.
Cette perspective est renforcée par le cas de l’essai clinique en question, car les patients souffrant de ces maladies ont des mutations génétiques spécifiques qui affectent la capacité de l’hémoglobine à transporter l’oxygène dans le corps. Ces mutations peuvent provoquer des symptômes graves tels que la fatigue, la jaunisse, des douleurs intenses, voire la mort.
Avancements dans l’édition génique
Le traitement CTX001, qui sera testé lors de ces essais, agit en éliminant un gène qui inhibe la production d’hémoglobine fœtale. Cette forme d’hémoglobine est éteinte lorsque le bébé commence à produire l’hémoglobine adulte. Cependant, comme cette dernière est mutée chez les patients atteints de maladie à cellules falciformes ou de β-thalassémie, réactiver l’hémoglobine fœtale pourrait permettre aux globules rouges de transporter l’oxygène de manière efficace à nouveau.
Des données provenant d’expériences cellulaires et animales, présentées lors de la réunion de la Société Américaine d’Hématologie à Atlanta, montrent que CTX001 est très efficace pour modifier ces gènes sans altérer d’autres gènes jusqu’à présent.
Cependant, le Dr Stuart Orkin, hématologue-oncologue à l’Hôpital pour enfants de Boston, met en garde en disant qu’il est crucial de procéder avec prudence. En effet, toute erreur ou effet secondaire lié à CRISPR pourrait avoir des conséquences bien au-delà du patient traité.
Orkin a raison. Si des effets indésirables apparaissent avec ce traitement, cela ne pourrait pas seulement être catastrophique pour le patient, mais cela pourrait également nuire à l’avenir des thérapies basées sur CRISPR. Un essai clinique CRISPR qui échoue pourrait décourager d’autres sociétés de mener des essais, tandis que les organismes de régulation pourraient hésiter à approuver des tests futurs.
Néanmoins, si cet essai clinique s’avère concluant, ou ne présente pas de complications nuisibles, cela pourrait ouvrir la voie à une longue série de traitements innovants à base de CRISPR. De la résistance aux antibiotiques à l’inversion et à l’éradication des maladies, l’édition génique pourrait devenir une composante essentielle de la médecine de demain.
FAQ
Qu’est-ce que la technologie CRISPR?
CRISPR est une méthode d’édition génique qui permet de modifier l’ADN de manière spécifique et ciblée, inspirée d’un système de défense bactérien.
Quelles maladies peuvent être traitées avec CRISPR?
Actuellement, CRISPR est explorée pour le traitement de maladies génétiques comme la maladie à cellules falciformes et la β-thalassémie.
Quels sont les risques potentiels liés à l’édition génique?
Les risques incluent des effets secondaires indésirables et des modifications imprévues d’autres gènes, ce qui pourrait poser des dangers au-delà du patient traité.
Comment les essais cliniques CRISPR sont-ils réglementés?
Les essais cliniques CRISPR doivent suivre des protocoles stricts approuvés par les organismes réglementaires pour garantir la sécurité des participants.
Quel est l’avenir des thérapies CRISPR?
Si les essais s’avèrent fructueux, CRISPR pourrait devenir un outil crucial dans le traitement de nombreuses maladies, promettant des innovations médicales majeures.