Une avancée vers la guérison de la cécité
L’Administration des aliments et médicaments des États-Unis (FDA) a donné son feu vert à une nouvelle thérapie génique destinée à traiter une maladie oculaire héréditaire rare. Ce traitement a été validé par le comité de la FDA en octobre dernier.
Détails sur le traitement
Connu sous le nom de Luxturna, cette thérapie, connue sous le nom technique de voretigene neparvovec, vise à aider les patients, tant enfants qu’adultes, souffrant d’une pathologie oculaire pouvant entraîner la cécité. Cette maladie est souvent due à une mutation du gène RPE65. Luxturna est la première thérapie de son genre à recevoir l’approbation de la FDA.
La FDA souligne que le gène RPE65 joue un rôle crucial en fournissant des instructions essentielles à la production d’une enzyme qui est nécessaire pour une vision normale. En cas de mutation de ce gène, l’activité RPE65 peut diminuer, ce qui peut engendrer des problèmes de vision dès la petite enfance.
Comment ça fonctionne
Des chercheurs ont découvert qu’en administrant Luxturna par injection sous-rétinienne, une copie normale du gène RPE65 pouvait être directement fournie aux cellules rétiniennes. Cela permet aux cellules de « produire la protéine normale qui transforme la lumière en signal électrique dans la rétine, aidant ainsi à restaurer la vision des patients. » Chaque œil doit être traité séparément, avec un intervalle minimum de six jours entre les interventions.
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Perspectives et considérations
Peter Marks, M.D., Ph.D., directeur du centre d’évaluation des biologiques de la FDA, a commenté : « L’approbation de Luxturna ouvre de nouvelles perspectives pour les thérapies géniques. Les patients souffrant de dystrophie rétinienne associée à une mutation biallélique du gène RPE65 ont maintenant la possibilité d’améliorer leur vision, alors qu’il y avait peu d’espoir auparavant. »
La FDA estime que la mutation RPE65 touche entre 1 000 et 2 000 personnes aux États-Unis, avec la société Spark Therapeutics Inc, à l’origine de Luxturna, précisant que près de 6 000 individus dans le monde pourraient bénéficier de ce traitement.
Il est important de noter qu’il existe des effets secondaires possibles de la thérapie génique, tels que des rougeurs oculaires, des cataractes et des déchirures de la rétine. La FDA a également souligné que Luxturna ne devrait être administré que si un médecin peut confirmer la présence de cellules rétiniennes viables chez le patient. Face à l’espoir de retrouver la vue, de nombreux malades pourraient être prêts à prendre ce risque.
Scott Gottlieb, M.D., le commissaire de la FDA, a déclaré : « Je pense que la thérapie génique deviendra un élément clé dans le traitement, voire la guérison, de nombreuses maladies éprouvantes et difficiles à traiter. Nous sommes à un tournant en ce qui concerne cette nouvelle forme de thérapie; à la FDA, nous nous concentrons sur l’établissement d’un cadre politique adéquat pour tirer parti de cette avancée scientifique. »
FAQ
Qu’est-ce que Luxturna et qui peut en bénéficier ?
Luxturna est une thérapie génique approuvée par la FDA pour le traitement de la cécité causée par des mutations du gène RPE65, présentant des bénéfices potentiels pour environ 6 000 patients à travers le monde.
Quels sont les effets secondaires possibles de Luxturna ?
Les effets secondaires peuvent inclure des rougeurs oculaires, le développement de cataractes et des déchirures rétiniennes, bien que la majorité des effets soient considérés comme gérables.
À quel point la thérapie génique est-elle sûre ?
Luxturna a reçu l’approbation de la FDA après des études cliniques approfondies. Cependant, son utilisation doit être soigneusement examinée par des professionnels de santé pour s’assurer de la viabilité des cellules rétiniennes des patients.
Combien de temps dure le processus de traitement ?
Le traitement se fait à travers des injections sous-rétiniennes, nécessitant des interventions séparées pour chaque œil avec un intervalle minimum de six jours.
La thérapie génique peut-elle guérir d’autres maladies ?
Bien que luxturna soit spécifique à la cécité liée au gène RPE65, la thérapie génique en général est en développement pour traiter ou même guérir un nombre croissant de maladies génétiques et acquises.