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Les avancées en transplantation de cellules souches
Le Dr. Richard K. Burt a réalisé aux États-Unis, dans l’hôpital Northwestern Memorial de Chicago, la première transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour un patient atteint de sclérose en plaques (SEP). Aujourd’hui, Burt, qui dirige la division de Médecine-Immunothérapie et des Maladies Auto-immunes à l’Université Northwestern, est de nouveau sous les feux de l’actualité.
Récemment, lui et ses collaborateurs ont publié les résultats de leur nouvelle étude sur la transplantation de cellules souches dans le Journal of the American Medical Association. Ces résultats laissent entrevoir la possibilité que cette technique puisse devenir le premier traitement capable de renverser les incapacités liées à la sclérose en plaques. Bien que le groupe étudié soit relativement restreint, les conclusions ont suscité l’optimisme des experts.
Pour cette étude, 151 patients ont été soumis à une transplantation de cellules souches. Dans un premier temps, leurs systèmes immunitaires ont été affaiblis à l’aide d’une chimiothérapie à faible dose. Ensuite, les médecins ont administré une thérapie de HSCT qui consistait à réinjecter les cellules souches prélevées dans le sang des patients afin de réinitialiser leur système immunitaire. Après un court séjour à l’hôpital, les participants ont pu reprendre une vie normale sans avoir besoin de médicaments d’entretien.
Suivi des patients et résultats encourageants
Au fil des années, les patients ont été régulièrement testés pour évaluer leur handicap. Parmi ces évaluations, l’Échelle de statut de handicap élargie (EDSS) mesure des aspects tels que la cognition, la coordination et la marche. De plus, des IRM et des questionnaires ont contribué à évaluer la qualité de vie globale.
Les chercheurs ont constaté qu’après deux ans, la moitié des patients avaient montré une amélioration significative de leur handicap. Pour ceux qui ont été suivis pendant quatre ans, plus de 80 % n’ont pas connu de rechute.
Depuis 1993, la FDA a approuvé 12 thérapies modifiant l’évolution de la maladie pour la sclérose en plaques en phase récidivante-rémittente. Orientées vers la suppression du système immunitaire, ces thérapies coûtent environ 5 000 dollars par mois et doivent être administrées indéfiniment, car l’arrêt des médicaments entraîne des rechutes. Malgré la multitude de traitements disponibles, aucune thérapie n’a été prouvée capable de renverser les incapacités.
À l’inverse, le coût de la HSCT est d’environ 125 000 dollars par patient. « Même si nous n’avons pas effectué d’analyse de coût, comparé au prix élevé de médicaments comme Tysabri ou Fingolimod, ce traitement devrait commencer à être rentable après environ 18 mois », a commenté Burt à Healthline.
Qui peut bénéficier de la transplantation de cellules souches ?
Burt a souligné que cette approche n’est pas efficace pour les patients atteints de SEP progressive. Il a noté la tendance des neurologues à essayer plusieurs traitements avant de considérer la HSCT, ce qui n’est pas recommandé car le patient pourrait être dans une phase secondaire progressive où peu de traitements sont encore efficaces.
« Pour ceux qui se portent bien avec des thérapies de première ligne comme les interférons ou le Copaxone, c’est excellent. Mais pour ceux qui subissent des rechutes fréquentes, il est préférable d’envisager la HSCT avant d’essayer d’autres traitements comme Tysabri ou Fingolimod », a précisé Burt. En effet, le risque associé à ce traitement pourrait être accru si le patient a déjà pris des médicaments comme le Tysabri.
Témoignage d’une patiente
Roxane Beygi, l’une des patientes de l’étude, a pris la parole lors d’une conférence sur les cellules souches adultes au Vatican en 2013. Dans une vidéo de l’événement, elle a partagé son expérience avant la transplantation.
Avant de participer à l’étude, Beygi était sous traitement et connaissait des rechutes régulières qui affectaient sévèrement son quotidien. Elle avait des difficultés non seulement à marcher, mais aussi à accomplir des gestes simples comme boire un verre ou se brosser les dents.
« Depuis ma transplantation, ma vie a changé radicalement », a-t-elle déclaré plus de deux ans après son traitement. « Avant, j’étais tellement fatiguée que je ne pouvais même pas sortir du lit. Maintenant, je me lève à 6 heures et je reste souvent éveillée pour étudier ou faire de l’exercice jusqu’à 1 heure du matin. »
Elle a conclu sa présentation en exprimant sa gratitude envers le Dr. Burt, qu’elle considère comme un véritable héros.
Avenir de la HSCT
Actuellement, la HSCT n’est disponible que dans le cadre d’essais cliniques ou pour des cas d’utilisation compassionnelle. Burt espère que des recherches supplémentaires permettront à la FDA d’approuver ce type de traitement pour la sclérose en plaques.
Son équipe mène actuellement une étude plus large comparant la HSCT avec des traitements approuvés par la FDA dans trois centres à travers le monde. L’essai est en cours de recrutement, et les patients intéressés peuvent en apprendre davantage sur ce site.
FAQ
Quels sont les principaux avantages de la HSCT pour les patients atteints de SEP ?
La HSCT permet de réinitialiser le système immunitaire, ce qui peut réduire considérablement les rechutes et même améliorer certaines incapacités.
Combien de temps dure le traitement HSCT ?
Le traitement nécessite plusieurs étapes, incluant des hospitalisations pour la chimiothérapie et la transplantation elle-même, mais les suivis réguliers s’étendent sur plusieurs années, avec des améliorations notées sur le long terme.
Quels risques sont associés à la HSCT ?
Comme tout traitement, la HSCT comporte des risques, notamment des infections opportunistes et des complications spécifiques liées à la rechute de maladies existantes.
Comment la HSCT se compare-t-elle aux traitements actuels ?
Bien que les traitements actuels soient efficaces pour gérer la SEP, aucun n’a encore prouvé sa capacité à renverser les incapacités, ce qui rend la HSCT particulièrement prometteuse.
Quand pourra-t-on avoir accès à la HSCT en dehors des essais cliniques ?
L’accès à la HSCT en dehors des études dépendra des résultats futurs des recherches en cours et d’une possible approbation par les autorités sanitaires compétentes.
