Un progrès incroyable en thérapie génique
Un jeune garçon de 11 ans nommé Aissam Dam, atteint de déficience auditive congénitale, a récemment pu entendre des sons pour la première fois grâce à une thérapie génique révolutionnaire. Cette technique consiste à remplacer un gène défectueux par une version saine, selon un rapport du New York Times.
L’expérience de Dam
Aissam a partagé sa joie avec les interprètes : « Aucun son ne me déplait. Ils sont tous agréables. » Cette expérience a été rendue possible grâce aux avancées en thérapie génique, qui visent à corriger des mutations génétiques. Dans son cas, le problème provenait d’une mutation dans le gène connu sous le nom d’otoferline, crucial pour la transmission des sons entre l’oreille interne et le cerveau. Cette mutation touche environ 200 000 personnes à travers le monde.
Traitement pionnier
Aissam a été le premier en Amérique à bénéficier de ce traitement par thérapie génique en octobre dernier, dans le cadre d’une étude clinique menée par la société pharmaceutique Eli Lilly en collaboration avec Akouos, une entreprise spécialisée dans ce domaine. Au Children’s Hospital of Philadelphia, les chercheurs ont injecté dans son oreille un virus inoffensif contenant des copies fonctionnelles du gène otoferline. La méthode impliquait de cibler spécifiquement la cochlée, une structure en spirale dans l’oreille interne, remplie de liquide et tapissée de cellules ciliées, qui sont essentielles pour transmettre les informations sonores au cerveau.
Un résultat rapide et prometteur
Selon le New York Times, la thérapie a commencé à donner des résultats remarquables après seulement quelques jours. Le père d’Aissam a observé que son fils pouvait entendre des bruits de la circulation avec l’oreille traitée, et son audition est maintenant “presque normale”.
Des recherches en cours
D’autres études similaires ont été réalisées récemment en Chine, dont l’une a déjà montré des résultats impressionnants. En Europe, deux études ciblant la mutation de l’otoferline sont également en cours ou prévues. Avec la restauration de l’audition d’Aissam, les chercheurs prévoient d’étendre l’étude à des patients plus jeunes.
Un horizon élargi
Bien que cette thérapie ciblant une mutation rare dans l’oreille interne soit particulièrement spécifique, ses succès ouvrent des possibilités pour traiter d’autres formes de déficience auditive congénitale.
FAQ
Qu’est-ce que la thérapie génique pour la surdité ?
La thérapie génique pour la surdité utilise des virus modifiés pour remplacer des gènes défectueux dans l’oreille, permettant ainsi de restaurer l’audition.
Quels sont les effets secondaires de cette thérapie ?
Pour le moment, les études en cours n’ont pas révélé d’effets secondaires significatifs, mais des recherches supplémentaires sont nécessaires pour garantir la sécurité à long terme.
Qui peut bénéficier de cette thérapie ?
Actuellement, la thérapie est destinée aux enfants et adolescents atteints de déficiences auditives dues à des mutations génétiques spécifiques, comme celle d’otoferline.
Quand la thérapie sera-t-elle disponible pour un plus grand nombre de patients ?
La disponibilité dépend des résultats des études en cours. Les chercheurs visent à obtenir des résultats concluants d’ici quelques années.
Existe-t-il d’autres approches pour traiter la surdité congénitale ?
Oui, en plus de la thérapie génique, d’autres traitements comme les implants cochléaires et les appareils auditifs sont également utilisés pour aider les personnes atteintes de déficience auditive.