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Une avancée dans l’édition génétique
Lorsqu’il est question de CRISPR, la discussion se concentre généralement sur CRISPR-Cas9. Toutefois, il est essentiel de noter que Cas9 n’est qu’une des nombreuses protéines associées à ce système. On trouve également d’autres protéines, comme Cas12a, CasY et CasX.
Ces protéines sont souvent qualifiées de “ciseaux” moléculaires dans la méthode CRISPR, qui offre aux bactéries un système de défense naturel contre les virus, semblable à notre propre système immunitaire. Chaque protéine a sa manière unique de couper l’ADN, avec des avantages et inconvénients sur le terrain émergent du gene-hacking.
Une découverte prometteuse
Des chercheurs de l’Université de Californie à Berkeley ont récemment mis en lumière que CasX possède la capacité d’éditer des cellules humaines, tout en évitant certains des problèmes associés à Cas9. Cela pourrait nous rapprocher d’une utilisation sécurisée de l’édition génétique chez l’humain.
Une étude révélatrice
L’équipe de Berkeley a présenté ses résultats concernant CasX dans une étude publiée dans le journal Nature. Ils ont commencé leur travail en utilisant un microcope cryo-électronique pour capturer des centaines de milliers d’images de CasX pendant le processus d’édition des gènes. Grâce à ces images, ils ont pu créer un modèle de la protéine, atome par atome.
Ils ont constaté que CasX est environ 40 % plus petit que Cas9 et qu’il n’a pas évolué à partir de ce dernier, ce qui signifie qu’ils n’ont pas d’ancêtre commun.
Deux avantages majeurs pour l’édition humaine
Cette recherche a révélé deux éléments qui pourraient faire de CasX une meilleure option que Cas9 pour l’édition des gènes humains.
Taille optimale
Le premier atout est la taille réduite de CasX. Ceci est crucial car les scientifiques utilisent souvent un virus, le AAV, pour transporter leur système CRISPR. Avec un espace de transport limité, un CasX plus petit permet une meilleure intégration des instructions et des éléments nécessaires pour réaliser l’édition du génome.
Origine unique
Le second avantage réside dans le fait que CasX a été découvert dans une bactérie absente du corps humain. Beaucoup de protéines Cas9 proviennent de bactéries que l’on croise fréquemment dans notre organisme, ce qui signifie qu’une personne a peut-être déjà été exposée à Cas9 avant d’envisager une édition génétique. L’impact potentiel de cette exposition reste flou pour les chercheurs.
Parce que CasX ne partage pas d’ancêtres communs avec Cas9, le système immunitaire d’une personne n’a pas à se souvenir de cette protéine, ce qui élimine une source possible de complications lors de l’édition génétique chez l’humain.
Benjamin Oakes, l’un des chercheurs, a déclaré : « L’immunogénicité, la livraison et la spécificité des outils d’édition génétique sont toutes d’une importance capitale. Nous sommes enthousiasmés par les capacités de CasX à cet égard. »
Pour en savoir plus : [Des chercheurs trouvent un nouvel éditeur de gènes CRISPR plus petit : CasX] [UC Berkeley]
À lire également : Les nouvelles règles éliminent l’incertitude de l’édition génétique humaine
FAQ
Qu’est-ce que le CRISPR ?
CRISPR est une technologie d’édition du génome qui permet de modifier l’ADN de manière précise. Elle est largement utilisée dans la recherche biologique pour étudier les gènes et leurs fonctions.
Quelles applications pourrait avoir CasX ?
CasX pourrait être utilisé dans des thérapies géniques pour traiter des maladies héréditaires, en rendant l’édition génétique plus sûre et efficace.
Y a-t-il des risques associés à l’édition génétique ?
Oui, l’édition génétique comporte des risques, notamment des réponses immunitaires indésirables et des modifications non intentionnelles de l’ADN.
Quelle est la prochaine étape pour la recherche sur CasX ?
Les chercheurs continueront d’explorer les propriétés de CasX et de réaliser des tests pour confirmer son efficacité et sa sécurité dans des applications cliniques.
Les résultats de cette recherche sont-ils accessibles au grand public ?
Oui, les résultats de l’étude sont publiés dans un journal scientifique renommé, rendant l’information disponible pour les chercheurs et le grand public.
