Des chercheurs de l’Université de Pennsylvanie ont récemment annoncé les résultats encourageants de la première étude américaine sur des cellules modifiées par CRISPR chez des patients atteints de cancer.
En avril 2019, l’UPenn avait révélé que ses chercheurs avaient commencé à tester des cellules éditées avec CRISPR sur des sujets humains.
Dans le cadre de cette étude, les scientifiques ont prélevé des cellules immunitaires de trois patients souffrant de cancers avancés et résistants aux traitements. Ils ont ensuite utilisé la technologie CRISPR-Cas9 pour modifier ces cellules, afin d’améliorer leur efficacité dans la lutte contre les tumeurs, avant de les réinjecter dans le corps des patients.
En novembre, l’équipe a partagé en ligne les résultats prometteurs de leur essai, soulignant que les cellules modifiées étaient toujours présentes dans l’organisme des patients et n’avaient causé aucun effet secondaire indésirable.
Cependant, à ce moment-là, l’étude n’avait pas encore été examinée par ses pairs. Par conséquent, les résultats restaient préliminaires avant leur publication dans la revue Science le jeudi suivant.
Étant donné qu’il s’agissait d’un essai de Phase 1, l’objectif principal des chercheurs était d’évaluer la sécurité du traitement plutôt que son efficacité.
Jennifer Doudna, l’inventrice de CRISPR, a souligné dans un article publié en parallèle de l’étude que le fait de savoir que les cellules modifiées par CRISPR ne nuisent pas aux patients cancéreux est une première étape essentielle pour envisager leur utilisation dans le traitement de la maladie.
Doudna a exprimé que, jusqu’à présent, il était incertain si les cellules T modifiées par CRISPR-Cas9 seraient bien tolérées et capables de prospérer une fois réinjectées chez l’homme. Elle a ajouté que les résultats de l’équipe de l’UPenn représentent une avancée significative pour l’application thérapeutique de l’édition génétique, ouvrant la voie à l’accélération du développement de thérapies basées sur les cellules.
## FAQ
#### Qu’est-ce que CRISPR et comment ça fonctionne ?
CRISPR est une technologie d’édition génétique qui permet de modifier l’ADN de manière précise. Elle utilise des enzymes pour cibler et modifier des sections spécifiques de l’ADN, ce qui peut potentiellement traiter certaines maladies génétiques, y compris le cancer.
#### Quels sont les types de cancers concernés par cet essai ?
L’essai a porté sur des patients atteints de cancers avancés qui n’avaient pas répondu aux traitements conventionnels. Cela inclut notamment des cancers comme ceux du poumon, du sein ou colorectaux, bien que l’étude puisse s’étendre à d’autres types à l’avenir.
#### Quels sont les prochains étapes après ce premier essai ?
Les chercheurs vont continuer à surveiller les résultats à long terme des patients. Si les résultats restent positifs, des essais supplémentaires pourraient être lancés pour évaluer l’efficacité du traitement et élargir le nombre de participants.
#### Y a-t-il des risques associés à l’utilisation de CRISPR ?
Comme pour toute intervention médicale, il existe des risques. Bien que les premières données soient prometteuses, il est crucial de poursuivre les recherches pour comprendre pleinement les effets à long terme et les éventuelles complications.
#### Comment ces résultats pourraient-ils influencer le traitement du cancer ?
Si ces approches s’avèrent efficaces, elles pourraient révolutionner la manière dont le cancer est traité, permettant des thérapies ciblées qui agissent au niveau cellulaire, réduisant ainsi les effets secondaires souvent associés aux traitements traditionnels.