Inscrivez-vous pour découvrir le futur dès aujourd’hui.
<div class="newsletter-cta-description">
<p class="article-paragraph skip">Des innovations à ne pas manquer aux frontières de la science et de la technologie.</p>
</div>
</div>
</div>
Suite à des témoignages émouvants de médecins et de patients, un comité consultatif de la Food and Drug Administration (FDA) a voté à l’unanimité en faveur d’une thérapie génique visant à lutter contre la cécité héréditaire. Cette décision pave la voie à une approbation finale de la FDA qui, si elle est accordée, marquera la première thérapie génique légalement disponible aux États-Unis pour un trouble héréditaire. Bien que la FDA ne soit pas obligée de suivre la recommandation de ce comité, elle s’y conforme généralement.
Le traitement, commercialisé sous le nom de **Luxturna**, corrige une mutation du gène **RPE65**. Il nécessite une seule intervention pour chaque œil, permettant d’introduire des particules virales génétiquement modifiées contenant une version corrigée du gène défectueux. L’entreprise **Spark Therapeutics**, à l’origine de ce traitement, estime que **6 000 personnes** à travers le monde pourraient en bénéficier. Plus de **90 %** des patients ayant participé à l’étude ont montré une amélioration significative de leur vue dans les jours suivant le traitement.
Spark Therapeutics pourrait entrer dans l’histoire avec la première thérapie génique légalement approuvée aux États-Unis. Crédit image : Spark Therapeutics
Une avancée majeure en thérapie génique
Cette décision représente un **énorme progrès** pour le domaine des thérapies géniques. “C’est une première de plusieurs manières et cela marque le début d’une nouvelle ère dans le traitement par thérapie génique,” a déclaré **Paul Yang**, professeur adjoint d’ophtalmologie à l’Université de la Santé et des Sciences de l’Oregon, lors d’une interview avec NPR.
Ce traitement a le potentiel d’être appliqué à d’autres maladies oculaires génétiques qui étaient jusqu’alors considérées comme incurables. “Il existe de nombreuses maladies rétiniennes de cette nature, et si on les additionne, cela représente une avancée considérable, car toutes sont incurables,” a affirmé **Albert Maguire**, le chercheur principal, dans un entretien avec NPR avant l’audience.
Au niveau mondial, d’autres essais cliniques en thérapie génique sont menés. Comme le souligne le Washington Post, des maladies telles que l’hémophilie et la maladie de Huntington, un trouble héréditaire se traduisant par la dégradation progressive des cellules nerveuses dans le cerveau, sont également ciblées par des traitements de thérapie génique.
Comme tout traitement médical, la thérapie génique comporte des **risques**, mais cette avancée représente un espoir considérable pour des conditions auparavant jugées incurables. Cette thérapie et d’autres de ce type pourraient profondément **transformer** des vies dans un avenir proche.
FAQ
Qu’est-ce que la thérapie génique ?
La thérapie génique est une approche médicale innovante qui vise à traiter ou prévenir des maladies en modifiant les gènes à l’intérieur des cellules d’un patient.
Qui peut bénéficier de Luxturna ?
Luxturna est principalement destiné aux patients atteints de certaines formes de cécité héréditaire causées par une mutation du gène RPE65.
Quelles sont les implications de cette avancée ?
L’approbation de Luxturna pourrait ouvrir la voie à d’autres traitements géniques pour diverses maladies héréditaires, changeant le paysage des soins de santé.
Quels sont les risques associés aux thérapies géniques ?
Comme pour toute intervention médicale, il existe des risques potentiels, y compris des effets secondaires ou des réactions indésirables à introduire des viral particles dans le corps.
Existe-t-il d’autres traitements en cours dans le domaine de la thérapie génique ?
Oui, de nombreux essais cliniques sont actuellement en cours pour diverses maladies, allant des troubles sanguins aux maladies neurodégénératives, en utilisant des approches de thérapie génique.
