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Les patients atteints de maladies rares, qui pourraient bénéficier de thérapies géniques, font parfois face à des coûts exorbitants allant jusqu’à des millions de dollars.
Pour alléger la charge financière, la société de biotechnologie **Bluebird Bio Inc.** compte introduire un modèle de paiement échelonné sur cinq ans pour ses thérapies géniques. Ce système permettra aux patients de régler des acomptes annuels au lieu d’un paiement unique prohibitifs, selon un article du The Wall Street Journal.
Cette initiative offre également la possibilité d’annuler le contrat si la thérapie ne s’avère pas efficace, indiquant que les entreprises de biotechnologie sont conscientes des coûts élevés de leurs traitements et se montrent motivées pour améliorer leur accessibilité et leur responsabilité.
Comme l’a déclaré **Nick Leschly**, un cadre de Bluebird, « Nous ne sommes payés que si nous tenons nos promesses », montre l’intérêt croissant des entreprises pour les résultats de leurs traitements.
Liste d’Attente pour Donateurs
Bluebird prévoit de lancer un traitement par thérapie génique pour la **bêta-thalassémie**, une condition génétique où un gène défectueux empêche le corps de produire suffisamment d’hémoglobine pour transporter l’oxygène dans le sang.
Sa technologie vise à remplacer le gène défectueux via des transfusions annuelles. Bien qu’un **transplantation de moelle osseuse** puisse guérir la maladie, le risque de ne pas trouver de donneur compatible est particulièrement élevé.
Des études cliniques ont indiqué que les patients recevant la thérapie de Bluebird, qui pourrait coûter jusqu’à **2,1 millions de dollars**, n’avaient plus besoin de transfusions sanguines régulières. Toutefois, il n’existe pas encore de données sur l’efficacité à long terme du traitement, d’après le The WSJ.
Obstacles Administratifs
Bluebird espère offrir sa thérapie dans l’**Union Européenne** d’ici la fin de l’année, sous réserve d’une approbation gouvernementale, selon les rapports du The WSJ. Aux États-Unis, la situation est plus complexe.
Si tout se déroule comme prévu, le traitement pourrait recevoir le feu vert du gouvernement américain dès 2020, note le WSJ.
POUR EN SAVOIR PLUS : La Biotechnologie Propose de Payer des Médicaments Coûteux par Acomptes [The Wall Street Journal]
Plus sur les coûts de la thérapie génique : Une Nouvelle Thérapie a Soigné son Premier Patient
FAQ
Quelles maladies sont susceptibles d’être traitées par la thérapie génique ?
La thérapie génique peut potentiellement traiter plusieurs conditions, y compris des troubles héréditaires, certains cancers et des maladies dégénératives.
Quels sont les risques associés à la thérapie génique ?
Les risques peuvent inclure des réactions immunitaires, des effets secondaires liés au traitement et des résultats imprévisibles. C’est pourquoi des études cliniques sont indispensables.
Comment se déroule le processus d’approbation pour une thérapie génique ?
Le processus d’approbation nécessite des essais cliniques rigoureux, suivis de l’examen et de l’approbation par les autorités sanitaires avant qu’un traitement puisse être proposé au public.
Est-ce que la thérapie génique est remboursée par les assurances ?
La couverture des assurances varie, et il est essentiel de vérifier les politiques d’assurance santé de chaque patient concernant la thérapie génique.
Existe-t-il des alternatives à la thérapie génique pour les maladies traitées ?
Oui, d’autres options peuvent inclure des traitements médicamenteux, des thérapies par transfusion ou des transplantations d’organes, selon la condition spécifique.
