Des Vies Ordinaires
Des chercheurs de l’hôpital de recherche pour enfants St. Jude ont récemment réussi à utiliser le virus du VIH pour traiter des nourrissons atteints de la maladie du “garçon en bulle”. Ce traitement innovant démontre comment un virus mortel peut être détourné à des fins thérapeutiques.
Ewelina Mamcarz, l’une des chercheuses impliquées, a déclaré à NBC News : « Les enfants sont maintenant guéris. Ils sont venus à nous très jeunes, certains n’avaient que 2 mois, souffrant d’infections sévères. Aujourd’hui, ils sont chez eux, vivent des vies normales et fréquentent la crèche. »
Des Risques Partout
La déficience immunitaire combinée sévère liée à l’X (SCID-X1) est une maladie génétique rare, résultant d’une mutation du gène correspondant au récepteur de l’interleukine-2. Les individus touchés ne disposent pas d’un système immunitaire fonctionnel, ce qui les rend extrêmement vulnérables aux infections. Malheureusement, beaucoup de ces enfants ne survivent pas à leur deuxième anniversaire.
Thérapie Génique
Dans une étude récente publiée dans le New England Journal of Medicine, l’équipe de St. Jude a présenté une avancée majeure : la mise au point d’une thérapie génique efficace pour guérir dix nourrissons souffrant de SCID-X1.
Leur méthode a débuté par la collecte d’échantillons de moelle osseuse de chaque patient. En utilisant une version modifiée du VIH, ils ont introduit un gène IL2RG non muté dans les cellules souches des nourrissons. Ensuite, un médicament appelé busulfan a été administré pour préparer le terrain à la croissance de ces cellules souches. La récupération a été rapide, car la plupart des enfants ont quitté l’hôpital en moins d’un mois.
Mort Cowan, un autre membre de l’équipe, a noté dans un communiqué de presse que si un suivi prolongé est nécessaire pour mieux comprendre les effets à long terme de ce traitement, « ces résultats laissent à penser que la majorité des patients ayant reçu cette thérapie génique développeront une réponse immunitaire complète et durable sans effets secondaires. »
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Autres informations sur la thérapie génique :
- Des scientifiques ont également utilisé la thérapie génique pour traiter la surdité chez des souris, ouvrant la voie à de nouvelles options pour les traitements auditifs.
FAQ
Qu’est-ce que la maladie du “garçon en bulle” ?
La maladie du “garçon en bulle” est une condition génétique rare qui affecte le système immunitaire, rendant les individus extrêmement sensibles aux infections.
Comment fonctionne une thérapie génique ?
La thérapie génique implique l’introduction, l’élimination ou la modification du matériel génétique à l’intérieur des cellules d’un patient pour traiter des maladies.
Quels sont les risques associés à la thérapie génique ?
Bien que prometteuse, la thérapie génique peut comporter des risques, y compris des réactions immunitaires ou des mutations non intentionnelles.
Y a-t-il d’autres traitements disponibles pour la SCID-X1 ?
Outre la thérapie génique, les traitements peuvent inclure des greffes de moelle osseuse, mais ces procédures comportent également des risques et des défis.
Quelle est l’importance des recherches comme celles menées par St. Jude ?
Ces recherches représentent des avancées significatives dans le domaine de la médecine, en offrant de nouvelles solutions pour des maladies auparavant mortelles.
