Une Première aux États-Unis
CRISPR est le plus puissant outil de modification génétique dont l’humanité dispose aujourd’hui. Cette technologie ne se limite plus uniquement à la modification des plantes ou des animaux de laboratoire. En novembre 2016, des chercheurs chinois ont réellement testé la méthode CRISPR sur un être humain, et un essai clinique sur l’homme est sur le point de commencer aux États-Unis.
En juin 2016, un comité consultatif des National Institutes of Health (NIH) a accordé l’approbation initiale à des médecins de l’Université de Pennsylvanie, dirigés par Edward Stadtmauer, pour entamer des essais cliniques sur l’editing génétique chez les humains. D’après un site qui répertorie les essais cliniques en cours, l’équipe est presque prête à lancer son essai.
Pour cette première évaluation médicale aux États-Unis, Stadtmauer et son équipe prévoient d’utiliser CRISPR pour modifier les cellules T, essentielles au système immunitaire, afin de cibler les tumeurs. Au total, jusqu’à 18 patients souffrant de trois types de cancers — le myélome multiple, le sarcome et le mélanome — pourraient participer à l’étude.
L’approche Ex Vivo
Pour l’essai CRISPR, les médecins envisagent d’extraire les cellules sanguines des patients, puis de les modifier en dehors du corps, une méthode appelée thérapie génique ex vivo. L’objectif est d’améliorer l’efficacité des cellules T afin de mieux lutter contre le cancer avant de les réintroduire dans la circulation sanguine du patient.
Les chercheurs prévoient d’utiliser CRISPR pour éliminer deux gènes spécifiques des cellules T. L’un d’eux est une molécule de « point de contrôle » (PD-1) que les cellules cancéreuses exploitent pour bloquer l’activité du système immunitaire. L’autre est un récepteur que les cellules T utilisent pour détecter les menaces telles que les germes ou les tissus malades. Ce récepteur sera remplacé par un récepteur modifié acquis pour diriger les cellules T vers les tumeurs.
Des Progrès Prometteurs
L’Institut Parker pour l’Immunothérapie du Cancer, fondé par Sean Parker, le créateur de Napster, finance cet essai, qui devrait commencer en janvier 2018 et se terminer en janvier 2033, d’après le répertoire des essais cliniques.
Cependant, un porte-parole de l’Université de Pennsylvanie a précisé que la date de début n’est pas encore confirmée : « Nous sommes dans la phase finale de préparation pour l’essai, mais nous ne pouvons pas fournir de date de début précise. »
Malgré cela, après plus de deux ans de préparation, le premier essai humain de CRISPR semble prêt à démarrer. Une fois lancé, les États-Unis rejoindront la Chine sur la courte liste des pays testant cette technologie sur les humains. L’Europe pourrait également suivre rapidement avec un essai CRISPR utilisant la méthode ex vivo prévu pour plus tard en 2018, réalisé par la société de biotechnologie CRISPR Therapeutics.
Les résultats de ces essais cliniques pourraient avoir un impact considérable sur l’avenir de l’édition génétique. Bien que CRISPR soit déjà révolutionnaire dans l’agriculture et d’autres domaines, démontrer son efficacité à traiter des maladies humaines constitue un objectif bien plus ambitieux, dont l’accomplissement pourrait transformer à jamais le secteur de la santé.
FAQ
Qu’est-ce que CRISPR ?
CRISPR est un outil de modification génétique qui permet d’édition précise des gènes, avec des applications potentielles dans différentes disciplines, notamment la médecine et l’agriculture.
Quels cancers seront ciblés dans l’essai ?
Les cancers ciblés lors de cet essai incluent le myélome multiple, le sarcome et le mélanome.
Pourquoi utilise-t-on une approche ex vivo ?
Cette approche permet de modifier les cellules en dehors du corps pour garantir que les cellules sont optimisées avant d’être réintroduites chez le patient.
Quel est le rôle de l’Institut Parker ?
L’Institut Parker finance les essais cliniques et soutient la recherche sur l’immunothérapie contre le cancer.
Quand les premiers résultats pourraient-ils être attendus ?
Alors que l’essai devrait commencer en 2018, les résultats pourraient ne pas être disponibles avant plusieurs années en raison de la durée de ces études cliniques.