Le traitement CRISPR ralentit la surdité
Près de 50 % des cas de surdité sont dus à des facteurs génétiques. Cependant, traiter une perte auditive héréditaire reste un défi. Des chercheurs ont découvert qu’ils pouvaient arrêter un type de perte auditive progressive, causée par une mutation génétique, en utilisant l’outil d’édition génique CRISPR-Cas9.
Une équipe dirigée par David Liu à l’Université de Harvard a injecté une protéine CRISPR ciblant spécifiquement une mutation génétique responsable de la surdité dans les oreilles de souris vivantes. Les souris utilisées dans cette étude, publiée dans Nature, possédaient une copie mutée du gène Tmc1, responsable d’une surdité progressive, ainsi qu’une version normale. Ce traitement à un seul acte a permis de ralentir l’évolution de la surdité chez ces animaux.
Tout ce que vous devez savoir sur le CRISPR en 60 secondes
Le gène Tmc1 muté est **dominant**, ce qui signifie qu’une seule copie peut entraîner une perte auditive progressive tant chez l’homme que chez la souris. Récemment, il a été observé que l’outil CRISPR-Cas9, injecté dans l’oreille d’une souris, offrait une meilleure santé et survie des cellules ciliées par rapport à l’autre oreille de la même souris qui n’avait pas subi l’injection.
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Les souris ayant subi un traitement continuent de réagir aux bruits forts huit semaines après l’injection, alors que celles qui n’ont pas été traitées n’affichaient aucune réaction de sursaut. Liu a exprimé son enthousiasme à l’idée d’avoir observé une préservation de l’audition dans les oreilles injectées par rapport à celles non injectées du même animal.
Il est intéressant de noter que la seule différence entre le gène muté et la version normale est une seule lettre d’ADN. Grâce au CRISPR-Cas9, Liu et son équipe ont réussi à modifier la version mutée sans affecter l’autre. Cela a été une surprise bien accueillie.
Malgré le fait que seulement 10 à 25 % des cellules ciblées aient été réparées, les chercheurs ont constaté une amélioration de la santé des cellules ciliées des souris traitées. De plus, elles ont montré une nette amélioration de l’audition : après quatre semaines, les souris traitées pouvaient entendre des sons jusqu’à 15 décibels plus faibles que celles non traitées. Bien qu’il y ait encore des défis à surmonter, ces résultats optimistes ouvrent la voie à de possibles traitements futurs.
L’avenir du traitement dépendra des méthodes de distribution, de l’efficacité améliorée et de l’examen de potentiels effets secondaires. Liu envisage de mener des tests supplémentaires sur des modèles animaux plus grands, tout en explorant la possibilité d’utiliser cette technique pour d’autres maladies génétiques.
FAQ
Qu’est-ce que la technologie CRISPR-Cas9 ?
CRISPR-Cas9 est un outil puissant d’édition génétique qui permet de modifier l’ADN de manière précise. Il peut être utilisé pour ajouter, supprimer ou modifier des gènes spécifiques, ce qui ouvre des perspectives nouvelles en médecine.
Quels types de maladies pourraient bénéficier de CRISPR ?
Outre la surdité héréditaire, la technologie CRISPR pourrait être utilisée pour traiter des maladies génétiques comme la fibrose kystique, la dystrophie musculaire et certaines formes de cancer.
Y a-t-il des risques associés à l’utilisation de CRISPR sur les êtres humains ?
Oui, les risques incluent des potentielles modifications non intentionnelles de l’ADN, ce qui pourrait entraîner des effets secondaires imprévus. La recherche continue pour assurer la sécurité des applications cliniques.
Combien de temps avant que CRISPR ne soit utilisé en clinique ?
Bien qu’il y ait eu des avancées significatives, il reste beaucoup de travail avant que CRISPR puisse être utilisé de manière routinière chez l’humain. Des études supplémentaires et des essais cliniques sont nécessaires.
Existe-t-il des réglementations sur l’utilisation de CRISPR ?
Oui, l’utilisation de CRISPR est soumise à des réglementations strictes dans de nombreux pays, notamment en ce qui concerne les tests cliniques sur les êtres humains, pour garantir la sécurité et l’efficacité.
