Une avancée majeure en matière de thérapie génique
Récemment, une équipe de chercheurs de la société biotechnologique américaine Verve Therapeutics a réalisé une avancée significative en injectant un sérum de modification génétique dans le foie d’un patient. Cette technique a pour but de réduire le niveau de cholestérol, ce qui pourrait marquer un tournant dans le domaine de la thérapie génique et potentiellement sauver des millions de personnes des maladies cardiovasculaires, comme l’indique le MIT Technology Review.
Début du premier essai clinique
Le premier essai clinique a été initié en Nouvelle-Zélande, où un patient a reçu une injection appelée VERVE-101. Des tests préliminaires réalisés sur des singes ont déjà montré des résultats encourageants.
Objectifs de la recherche
Verve Therapeutics affirme que les modifications génétiques réalisées pourraient réduire de manière permanente les niveaux de cholestérol LDL, une molécule graisseuse qui, lorsqu’elle est présente en excès, peut entraîner des artères bouchées. Cela pourrait constituer une révolution, car les méthodes actuelles comme les régimes alimentaires restrictifs, l’exercice physique et d’autres médicaments prescrits n’aboutissent souvent qu’à des améliorations limitées. De plus, de nombreux traitements disponibles sont coûteux, et les assureurs médicalement les refusent souvent, comme l’a mentionné MIT Tech.
Une innovation dans la modification génétique
Sekar Kathiresan, chercheur en génétique et fondateur de Verve Therapeutics, a déclaré que “VERVE-101 est un médicament de modification génétique inédit que nous avons conçu pour apporter un changement au niveau de l’ADN hépatique, désactivant ainsi un gène responsable de maladies”. Il a également ajouté que, si cette méthode s’avère efficace et sûre, elle pourrait représenter une solution contre les crises cardiaques.
Technique de base editing
C’est la première fois que la technique de “base editing,” une approche innovante de la modification génétique empruntée à CRISPR qui remplace les lettres de l’ADN au lieu de le couper, est appliquée à des humains. Cette technologie pourrait avoir des conséquences significatives, étant donné la prévalence du cholestérol élevé dans la population.
Potentiel d’impact
Le Dr Eric Topol, cardiologue et chercheur au Scripps Research, qui n’a pas participé à cette étude, a mentionné que, parmi toutes les formes de modification génétique actuellement testées, celle-ci pourrait avoir l’impact le plus important en raison du nombre de personnes susceptibles d’en bénéficier.
Prochaines étapes pour Verve
Actuellement, Verve Therapeutics a l’intention d’inscrire environ 40 patients adultes atteints d’hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HefH), une maladie génétique transmise qui provoque des niveaux de cholestérol dangereusement élevés, afin d’évaluer la sécurité et la tolérance de l’injection.
Sujets connexes à explorer
Pour en savoir plus, consultez l’article sur les modifications génétiques du cholestérol qui pourraient arrêter la principale cause de mortalité dans le monde selon le MIT Technology Review.
FAQ
Qu’est-ce que la modification génétique ?
La modification génétique consiste à apporter des modifications au ADN d’un organisme afin d’altérer certaines caractéristiques ou comportements. Cela peut inclure l’activation ou la désactivation de gènes spécifiques.
Quels sont les risques associés à la thérapie génique ?
Les risques peuvent varier selon le type de modification effectuée, mais peuvent inclure des réactions immunitaires, l’activation de gènes indésirables ou d’autres effets secondaires imprévus.
Pourquoi le cholestérol LDL est-il considéré comme « mauvais » ?
Le cholestérol LDL (lipoprotéines de basse densité) est considéré comme “mauvais” parce qu’il peut entraîner l’accumulation de plaques dans les artères, augmentant ainsi le risque de maladies cardiovasculaires.
Quelles sont les autres approches de traitement du cholestérol ?
D’autres interventions comprennent des médicaments comme les statines, des changements de mode de vie tels que l’alimentation et l’exercice, ainsi que des procédures médicales comme l’angioplastie.
Comment fonctionne la technique de base editing ?
La technique de base editing permet de modifier une seule paire de bases dans l’ADN sans sectionner le brin d’ADN. Cela permet des ajustements précis, ce qui peut mener à des traitements plus sûrs et efficaces.
