Une Approche Révolutionnaire : Un Traitement Génétiquement Modifie Vos Propres Cellules Approuvé par un Comité de la FDA.

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            <p class="article-paragraph skip">Des innovations incontournables à la pointe de la science et de la technologie</p>
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Recommandation d’Approbation par le Panel de la FDA

Un panel de la **Food and Drug Administration** (FDA) a voté à l’unanimité pour recommander l’approbation d’un traitement innovant qui modifie génétiquement les cellules d’un patient afin de combattre la **leucémie**. Si la FDA donne son feu vert, ce traitement marquerait le début de l’ère des “médicaments vivants”, où la technologie est utilisée pour améliorer notre système immunitaire et traiter des maladies autrefois incurables.

Ce traitement, connu sous le nom de **CTL019**, sera le premier de son genre à être commercialisé, mais d’autres thérapies sont également en cours de développement, notamment pour des types agressifs de tumeurs cérébrales, ainsi que pour le myélome et d’autres formes de leucémie.

Chaque patient reçoit une version **personnalisée** de ce traitement qui se crée à partir de ses propres cellules. Les cellules sont prélevées par des professionnels de la santé, puis congelées, envoyées à Novartis (le fabricant de la thérapie), traitées, re-froidies et renvoyées au centre médical.

En cas d’approbation, ce serait une première pour la FDA. Bien que cette décision ne soit pas surprenante compte tenu des résultats cliniques impressionnants — des patients en phase terminale ayant reçu une seule dose de thérapie génique ont connu de longues rémissions — le panel a en outre recommandé l’utilisation de ce traitement pour les cas récidivants ou résistants de leucémie aiguë lymphoblastique **B** chez les enfants et les jeunes adultes âgés de 3 à 25 ans.

Accéder au Traitement

Un exemple parlant vient d’Emily Whitehead, une jeune patiente de 12 ans qui a participé aux essais. Elle a failli perdre la vie à cause de la leucémie, considérée auparavant comme mortelle, jusqu’à ce qu’elle soit traitée à l’âge de 6 ans. Depuis lors, elle est **guérie**. Son papa, Tom Whitehead, a déclaré au panel : “Nous croyons que si ce traitement est approuvé, il sauvera des milliers d’enfants à travers le monde”, comme rapporté par The New York Times. Il espère qu’un jour les membres du comité consultatif pourront dire à leurs familles qu’ils ont participé à la fin de l’utilisation de traitements toxiques comme la chimiothérapie et la radiothérapie comme traitements standards.

Ce traitement a été développé par des chercheurs de l’**Université de Pennsylvanie** et est maintenant licencié à Novartis. Cependant, la maladie qu’il vise à traiter est relativement rare, touchant environ 5 000 personnes par an, dont 60 % sont des jeunes adultes et des enfants. Bien que les traitements standards puissent guérir la plupart des enfants, environ 15 % des patients, comme Emily, ne réagissent pas ou connaissent des récidives.

Novartis prévoit de limiter l’accès à **CTL019** au début, en raison de la complexité du processus de traitement et de la nécessité d’une expertise pour gérer les effets secondaires. Ainsi, seulement environ 30 ou 35 centres médicaux auront accès au traitement à sa sortie. Par ailleurs, le personnel de ces centres recevra une **formation spéciale** pour pouvoir l’administrer, selon les informations de The New York Times. Bien que des analystes estiment que le coût de ce traitement unique pourrait dépasser les 300 000 dollars, un porte-parole de Novartis n’a pas voulu divulguer de prix lorsque le NYT a demandé.